شارك
الرئيسية
1 دقيقة
المريضتان
تعاني إحدى المريضتين من مرض الخلايا المنجلية والأخرى مصابة بمرض ثلاسيميا بيتا. وتكمن المشكلة بالنسبة لهما في وجود كمية قليلة جداً من الهيموغلوبين، الذي ينقل الأكسجين في الدم.
في وقت سابق من هذا العام، خضعت كلتا المريضتين لعلاج مكثف قام فيه الأطباء بـأخذ خلايا نقي العظام، ثم استخدموا تقنية كريسبر الخاصة بتعديل الجينات لتفعيل نمط آخر من جين الهيموغلوبين، الذي يكون غيرَ نشط عادةً عند البالغين. وبعد ذلك تمت إعادة الخلايا إلى جسديهما.
النتيجة
تقول شركتا كريسبر ثيرابيوتكس CRISPR Therapeutics وفيرتكس فارماسيوتيكالز Vertex Pharmaceuticals اللتان قادتا هذا الجهد الأول من نوعه بأن هناك علامات على نجاح العلاجين؛ فعلى سبيل المثال، كانت المريضة المصابة بثلاسيميا بيتا -التي تعيش في أوروبا- تُجري حوالي 16 عملية نقل دم سنوياً ولكنها لم تعد في حاجة إلى أي منها منذ العلاج. ووفقاً للراديو الوطني الأميركي العام NPR، فإن المريضة المصابة بمرض الخلايا المنجلية -التي تبلغ من العمر 34 عاماً وتُدعى فيكتوريا جراي- لم تعد تعاني من نوبات الألم التي تحدث بشكل تقليدي مع هذه الحالة.
وقد قال حيدر فرانجول من معهد سارة كانون للأبحاث في حديثه للراديو الوطني الأميركي العام: "تُظهر هذه البيانات الأولية لأول مرة أن تعديل الجينات قد ساعد فعلياً مريضةً مصابة بمرض الخلايا المنجلية. إنه لأمر عظيم بالتأكيد".
العلاج الجيني
يعتمد النجاح الواضح لتقنية كريسبر على العدد المتزايد للنتائج الإيجابية للعلاج الجيني، أو على فكرة إصلاح الجينات المسبّبة للأمراض واستبدالها. وقد عانت كلتا المريضتين من بعض الآثار الجانبية الخطيرة؛ فقد كان لا بدّ من تدمير معظم جهازيهما المناعيين بالعلاج الكيميائي قبل أن تتم إعادة نقل خلايا نقي العظام بعد إصلاحها.
التكلفة المرتفعة
نظراً للتكاليف الكبيرة لعلاج مثل هذه الأمراض الدموية مدى الحياة، بما في ذلك تكاليف الدخول إلى المستشفيات، فمن المتوقع أن تحاول الشركات فرض رسوم بالملايين على شركات التأمين في حال اعتماد علاج كريسبر. وفي الوقت الحالي، لا ترغب شركات التكنولوجيا الحيوية في الحديث عن التكاليف. وقال الرئيس التنفيذي لشركة كريسبر ثيرابيوتكس سامارث كولكارني لمجلة فوربس بأنه "من السابق جداً لأوانه التفكير في أي نوع من قرارات التسعير".